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パイロット研究について
| 本研究の名称 | 再発ランゲルハンス細胞組織球症に対するハイドロキシウレア（ハイドレアカプセル®）/メトトレキサート（メソトレキセート®）の安全性と有効性を探索するパイロット研究（jRCTs031220324） |
|---|---|
| 研究目的 | 再発ランゲルハンス細胞組織球症（LCH）に対するハイドロキシウレアとメトトレキサートの安全性と有効性を検討することを目的とする。 |
| 対象 | 再発LCH患者でかつ、再発部位が骨・皮膚・リンパ節などのリスク臓器（肝臓・脾臓・造血器）以外の病変に限られ、本試験の参加に対する同意が得られた患者。 |
| 研究デザイン | 研究デザイン：多施設共同単群試験 本試験で行う試験治療は、ハイドロキシウレア投与を行い、治療開始後に効果不十分の場合にはメトトレキサート内服を追加し、最終的に治療24週終了後のNon Active Disease(NAD)達成率を評価するものである。 |
目標登録症例数 | 10例 | 研究期間 | 研究期間：2022年9月～2028年9月30日 登録期間：2022年9月～2026年12月 観察期間：2022年9月～2027年12月 |
参加基準と研究シェーマ
選択基準
- カプセル製剤の内服が可能であること。
- 初発または再発時に病理組織学的にLCHと診断されている。
- 再発である（再発回数は問わない）。*尿崩症単独再発は除く。
- 再発に対する治療が開始されていない（局所治療は除く）
- リスク臓器（肝臓・脾臓・造血器）へのLCH浸潤がない。
- 再発時に血球貪食性リンパ組織球症（HLH）を合併していない。
- 試験開始時に十分な肝・腎・心・肺機能が保たれている。
- Performance status(PS)による一般状態が0〜2の患者である。
- 本人または代諾者への説明と文書による同意が得られている。
除外基準
- 再発が尿崩症単独である症例
- 活動性の感染症を有する症例
- 活動性重複がんを有する症例
- 妊娠中・授乳中の女性
- 妊娠の可能性のある症例
- 登録時点で活動性の出血病変を有する症例
- 登録時点で活動性の中枢神経症状を有する症例（LCH自体による症状は除く）
- これまでにLCHに対してハイドロキシウレアを投与された症例
- その他、試験責任医師/試験分担医師が不適当と判断する症例
試験スケジュール
本試験登録後2週間以内にHU(ハイドロキシウレア）を開始する。HU投与開始をWeek1(day1)として投与を開始し、Week24まで継続する。HU開始後にLCH病変の増悪が認められた場合はMTX（メトトレキサート）の併用を開始する。MTXを併用した場合は、HU投与を継続している限り原則として投与を継続する。
試験治療24週間の終了後である25週目から48週目までのHU投与又はHUとMTX併用療法は、試験治療24週終了時点の治療反応の評価により、48週目までの治療を決定する。HU投与又はHUとMTX併用療法は、いずれの場合もWeek48で終了する。
シェーマ
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